(Fot. iStock)
Od września polska list leków objętych refundacją będzie liczyła około 4 tys. pozycji. Nowością w tym zestawie będzie Zolgensma. To najdroższy lek świata. Kosztuje 9 mln zł, a leczy rdzeniowy zanik mięśni - SMA.
To śmiertelnie poważna choroba genetyczna. Objawia się tym, że dzieci słabną. Mięśnie im zanikają. Powoli przestają pracować kolejne partie ciała. Dziecko - zamiast się rozwijać - może fizycznie zrobić coraz mniej. W końcu przestają pracować mięśnie odpowiedzialne za podstawowe czynności życiowe. Chyba nikomu nie trzeba tłumaczyć, jaki ma to skutek.
Zobacz także Nysa żegna 9-letniego Natana. Tragiczny wypadek zabrał ojca i syna
Ratunkiem jest bardzo droga Zolgensma. Ale mało kogo stać na taką terapię genową. Dlatego rodzice dzieci z SMA sami zbierają pieniądze na lek, który można podać w polskich szpitalach.
- Choroba dotyka osób w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie albo wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia - informuje fundacja SMA.
I dodaje: - Szacuje się, że obecnie w naszym kraju żyje około 1000 chorych na SMA, a co roku rodzi się około 45-55 dzieci, u których w pewnym momencie życia pojawi się rdzeniowy zanik mięśni; 30-40 z nich będzie miało ostrą postać SMA.
Od kwietnia 2021 roku do lipca 2022 r. przebadano prawie 282 tys. noworodków. U 38 zdiagnozowano SMA.
Zobacz także Kierowca ciężarówki i rowerzystka zginęli na miejscu. 19-latek z opolskiego został ranny
I właśnie takie dzieci we wrześniu otrzymają nadzieję na życie. - W 2022 r. polscy pacjenci zyskali najszerszy dostęp do 84 innowacyjnych terapii - 29 w zakresie wskazań onkologicznych, 55 nieonkologicznych, w tym 32 w chorobach rzadkich. To historyczna refundacja - ogłosił właśnie minister zdrowia, Adam Niedzielski.
Prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM: - Dajemy dostęp do wszystkich trzech leków na SMA. To szansa dla nowo narodzonych dzieci na prawidłowy rozwój. Mamy znakomite wyniki w leczeniu 810 pacjentów.
W dyskusji: 13